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腺相关病毒包装

        腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV），也称腺伴随病毒，属于微小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒）参与复制。

        生物的腺相关病毒血清型种类齐全，可提供AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV-DJ共10种血清型，而且还可以包装双链AAV（scAAV）。

       腺相关病毒载体有CMV、mCMV、CAG、PGK、RK1、EF1a、GFAP等多种启动子可供选择；而且还有EGFP、ZsGreen、tdTomato、mCherry、EYFP等多种荧光标记蛋白可供选择；同时可以提供诱导型AAV病毒的包装，如Tet-On系统等。

腺相关病毒（AAV）是一种复制缺陷型细小病毒，其增殖复制需要腺病毒或孢疹病毒的辅助。由于其安全性好，宿主细胞范围广（分裂和非分裂细胞）、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，这些特点使重组AAV成为用于基因转移和基因治疗的一个非常有吸引力的工具载体。迄今为止，许多临床试验使用腺相关病毒载体进行基因治疗，包括CFTR,Hemophilia B,Arthritis和Parkinson's diseas,临床

AAV1载体：明显的骨骼肌嗜性（包括心肌），神经组织也可以感染；

AAV2载体：泛嗜性；最早应用的AAV载体。有效转导肌肉，肝脏，脑组织，对于视网膜的转导效率和表达水平良好

AAV5载体：视网膜、神经系统、关节滑膜嗜性、肺；

AAV8载体：明显肝嗜性，视网膜、视网膜、神经组织也可以感染；

AAV9载体：心肌嗜性，可穿过血脑屏障；

AAV-DJ：光谱性侵染各种细胞，可做细胞实验

免疫反应：先存免疫（如AAV2）、反复给药引起针对AAV的免疫反应

腺相关病毒用于基因传递和表达的优势

1）宿主细胞范围广

2）长期的基因表达能力

3）低免疫原性

4）良好的扩散性能

5）较高的生物安全级别